Validazione prospettica e valutazione clinica di un nuovo dosaggio di posaconazolo per bambini e adolescenti con fibrosi cistica e con infezione da Aspergillus.

La fibrosi cistica (FC) è la più comune malattia ereditaria disabilitante nella popolazione del Nord Europa, che colpisce 90.000 persone in tutto il mondo e con circa 45.000 iscritti nel Registro dei pazienti della European Cystic Fibrosis Society (ECFS). Il danno polmonare progressivo causato da infezione ricorrente e infiammazione persistente è il principale fattore determinante della sopravvivenza, con un’età media di morte a 29 anni. Circa il 60% dei pazienti con FC è infetto da A. fumigatus, un fungo ambientale onnipresente, e la sua presenza è associata a un declino accelerato della funzione polmonare. La metà dei pazienti con infezione da Aspergillus hanno meno di 18 anni di età. Non sono disponibili evidenze specifiche per guidare la gestione clinica della malattia da Aspergillus correlata alla FC. Un recente sondaggio ha mostrato una notevole variabilità nella pratica clinica tra i consulenti che si occupano di FC.

L’obiettivo primario dello studio è quello di definire la dose di posaconazolo per bambini e adolescenti con FC e infezione da Aspergillus in termini di clearance di Aspergillus dalle vie aeree dopo tre mesi.

Dopo circa un anno dall’avvio dello studio, il CPS di C4C ha esaminato lo studio cASPerCF e ha deciso di ritirare il finanziamento perché non c’era alcuna prospettiva di completare lo studio, come inizialmente stabilito. Da quando lo studio è stato finanziato, lo standard di cura per la popolazione target è cambiato in modo significativo. Questo cambiamento ha portato a un netto miglioramento della qualità di vita dei potenziali partecipanti allo studio e ha ridotto la capacità dei siti di reclutare partecipanti.

Al momento della conclusione dello studio, sono stati inclusi 29 pazienti nell’ampia fase di screening iniziale e 1 paziente è passato alla fase di intervento (quest’ultimo è stato assegnato al braccio di controllo).