Two part (double-blind inclisiran versus placebo [Year 1] followed by open-label inclisiran [Year 2] randomized multicenter study to evaluate safety, tolerability and efficacy of inclisiran in children (2 to less than 12 years) with homozygous familial hypercholesterolemia and elevated LDL-cholesterol (ORION-19)

Studio multicentrico randomizzato in due parti (inclisiran in doppio cieco contro placebo [Anno 1] seguito da inclisiran in aperto [Anno 2]).

Studio multicentrico randomizzato in due parti (doppio cieco inclisiran versus placebo [Anno 1] seguito da studio in aperto con inclisiran [Anno 2]) per

valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’inclisiran in bambini (da 2 a meno di 12 anni) a meno di 12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote e

con ipercolesterolemia familiare eterozigote con colesterolo LDL elevato (ORION 19-20)

E’ uno studio multicentrico, di fase III progettato per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di inclisiran in bambini (di età compresa tra 2 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) ed eterozigote (HeFH) con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL) elevato. L’uso di inclisiran per il trattamento dell’HoFH nei bambini sarà studiato al fine di ottenere le necessarie informazioni pediatriche su inclisiran.